エビデンスライブラリ
RCT高品質
軟骨無形成症の小児における継続中のPhase 3延長試験でのボソリチドの持続的成長促進効果
Sustained growth-promoting effects of vosoritide in children with achondroplasia from an ongoing phase 3 extension study
Savarirayan R, et al. — Med, 2024
ボソリチドの最長6年間のPhase 3延長試験。軟骨無形成症児で3年間に+5.75cmの追加身長獲得
対象集団小児・青年
エビデンスの限界
対照群との比較は歴史的対照。最終身長への影響は追跡継続中で未確定。
読者の方へ
ボソリチドは軟骨無形成症（低身長の原因となる最も一般的な骨系統疾患）に対する初めての薬物療法です。
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